El desafío
Los tumores cerebrales están ganando
Más de 138,000 pacientes en los Estados Unidos y 1.4 millones de pacientes alrededor del mundo están luchando contra tumores cerebrales malignos. Para el final del año, se diagnosticarán otros 256,000. Para el tumor cerebral más común, el glioblastoma multiforme (GBM), nueve de cada diez perderán su batalla contra la enfermedad en el transcurso de cinco años. La tasa de supervivencia promedio de cinco años para los pacientes con GBM es inferior al 5% y no ha mostrado mejorías notables en las últimas tres décadas.
La tasa de supervivencia para los pacientes con GBM no ha mejorado en los últimos 30 años.
Una promesa incumplida de fármacos nuevos
A pesar de estas increíbles estadísticas, ha habido muy poco progreso en el desarrollo de fármacos nuevos para pacientes con tumores cerebrales. Entre los años 1998 y 2014, 78 fármacos en investigación para tumores cerebrales fueron evaluados en ensayos clínicos avanzados, pero solamente tres obtuvieron la aprobación de la FDA. De estos, temozolomida (TMZ), una quimioterapia oral, ha sido el único que ha demostrado un beneficio de supervivencia.
El estándar de atención actual para pacientes con glioblastoma de diagnóstico reciente tiene una eficacia limitada y no se ha establecido una segunda línea.
La ausencia de tratamientos nuevos para tumores cerebrales agresivos requiere un enfoque audaz para identificar con prontitud terapias nuevas y efectivas que aumenten la expectativa de vida y que contribuyan a una cura.
¿POR QUE SE HA RETRASADO EL DESARROLLO DE FÁRMACOS PARA EL CÁNCER CEREBRAL?
SU CEREBRO ESTÁ DISEÑADO PARA NO PERMITIR EL PASO DE FÁRMACOS
El cerebro está equipado con un mecanismo de protección llamado barrera hematoencefálica (BBB, por sus siglas en inglés). Su función es prevenir que sustancias nocivas ingresen al sistema nervioso central. Desafortunadamente, esto significa también que la mayoría de los medicamentos nuevos no pueden atravesar y tratar el tumor cerebral. La BBB es uno de los obstáculos más críticos a los que se enfrentan los investigadores a la hora de desarrollar nuevas terapias efectivas para los pacientes con tumores cerebrales malignos. Nuestro enfoque de ensayos clínicos en fase 0 está diseñado exclusivamente para identificar rápidamente qué fármacos pueden o no penetrar efectivamente la BBB.
EL TUMOR CEREBRAL DE CADA PACIENTE ES DIFERENTE DE LOS DEMÁS
A diferencia de otros cánceres como el de mama o de pulmón, los tumores cerebrales son extremadamente heterogéneos desde el punto de vista genético, lo que significa que cada tumor cerebral es ligeramente diferente de los otros. El tumor de un paciente puede incluso estar formado de varios tipos diferentes de células únicas, y cuando este reaparece después de la cirugía, su genética puede haberse transformado completamente. Esta heterogeneidad no es algo que pueda modelarse fácilmente en un laboratorio para poder obtener de forma confiable un indicio de lo que sucederá con la enfermedad humana. Por este motivo, es muy poco probable que un solo fármaco sea efectivo. Nuestra estrategia es identificar los agentes que enfrenten el obstáculo de la barrera hematoencefálica y basarse en ellos para realizar combinaciones de fármacos.
POBLACIÓN PEQUEÑA DE PACIENTES
Además de las complejidades antes mencionadas, los cánceres cerebrales malignos, tales como el glioblastoma, no son tan prevalentes como otros tipos de cáncer, lo que limita los recursos y el interés de la industria por parte de las compañías biofarmacéuticas. Décadas de datos revelan que el tamaño del mercado es el factor que mejor predice el descubrimiento de fármacos nuevos.
